17 de julio de 2026 \t\t\t\t\t\t\t\t\t\tSe trata del reposicionamiento de un medicamento utilizado como inmunoterapia de mantenimiento en estad\u00edos avanzados de ciertos c\u00e1nceres de pulm\u00f3n, para el tratamiento del neuroblastoma. Cient\u00edficos del CONICET y la Universidad Nacional de Quilmes, junto a m\u00e9dicos de los hospitales Garrahan y Austral, lograron resultados alentadores en un ensayo cl\u00ednico fase 2.<\/strong><\/p>\n Se trata del reposicionamiento de un medicamento utilizado como inmunoterapia de mantenimiento en estad\u00edos avanzados de ciertos c\u00e1nceres de pulm\u00f3n, para el tratamiento del neuroblastoma. Cient\u00edficos del CONICET y la Universidad Nacional de Quilmes, junto a m\u00e9dicos de los hospitales Garrahan y Austral, lograron resultados alentadores en un ensayo cl\u00ednico fase 2.<\/p>\n Compartir en redes sociales<\/p>\n Cient\u00edficos del CONICET participaron del dise\u00f1o y organizaci\u00f3n de un ensayo cl\u00ednico fase 2, que obtuvo resultados alentadores en el testeo de un f\u00e1rmaco para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo, un c\u00e1ncer infantil que afecta sobre todo a ni\u00f1os menores de cinco a\u00f1os. El medicamento que se prob\u00f3 fue la vacuna terap\u00e9utica Racotumomab, aprobada en la Argentina en 2013 y utilizada como inmunoterapia de mantenimiento en estad\u00edos avanzados del c\u00e1ncer de pulm\u00f3n de c\u00e9lulas no peque\u00f1as, en cuyo desarrollo tambi\u00e9n estuvieron involucrados cient\u00edficos del CONICET que participaron del actual estudio. Lo que se investiga ahora es la posibilidad de reposicionar a Racotumomab para el tratamiento de una nueva patolog\u00eda. Los resultados del ensayo, en el que tambi\u00e9n participaron cient\u00edficos de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ) y m\u00e9dicos de los hospitales Garrahan y Austral \u2013 y que cont\u00f3 con el soporte de Laboratorios Elea- se publicaron recientemente en la revista especializada Pediatric Blood and Cancer.<\/p>\n El neuroblastoma es un tipo de c\u00e1ncer pedi\u00e1trico que se origina en los neuroblastos, que son c\u00e9lulas nerviosas inmaduras del sistema nervioso simp\u00e1tico. Se desarrolla con mayor frecuencia en las gl\u00e1ndulas suprarrenales, ubicadas sobre los ri\u00f1ones, pero tambi\u00e9n puede aparecer en el tejido nervioso del abdomen, el t\u00f3rax, el cuello o la pelvis. Si bien es una enfermedad poco frecuente -en Argentina se diagnostican alrededor de 75 casos nuevos por a\u00f1o-, representa entre el 7 y el 10 por ciento de los c\u00e1nceres pedi\u00e1tricos en el mundo. El pron\u00f3stico depende del estadio de la enfermedad: mientras los pacientes de bajo y medio riesgo tienen un pron\u00f3stico excelente, con tasas de supervivencia global a 5 a\u00f1os que superan el 95 por ciento, los de alto riesgo, que representan cerca de la mitad de los diagn\u00f3sticos, tienen una supervivencia de entre el 40 por ciento y el 50 por ciento y una alta probabilidad de reca\u00eddas.<\/p>\n Los actuales tratamientos combinan cirug\u00edas, quimioterapia, radioterapia y trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea Si bien, estas terapias permiten curar a la mayor\u00eda de los pacientes de riesgo bajo o intermedio, su repetici\u00f3n en los de alto riesgo suele causar efectos secundarios importantes, como infecciones, problemas card\u00edacos y auditivos. Existe tambi\u00e9n una terapia basada en el uso de anticuerpos monoclonales dirigidos contra el gangli\u00f3sido GD2, que es una mol\u00e9cula que se encuentra presente en la superficie de las c\u00e9lulas tumorales y que tiene como objetivo eliminar la enfermedad m\u00ednima residual. Si bien se trata de una inmunoterapia de vanguardia a nivel global, por motivos econ\u00f3micos es de dif\u00edcil acceso en pa\u00edses en desarrollo. Por este motivo, se vuelve necesario encontrar nuevas terapias que logren revertir la patolog\u00eda en situaciones de alto riesgo, permitan evitar los efectos no deseados de los tratamientos actuales y sean m\u00e1s econ\u00f3micas y accesibles.<\/p>\n De acuerdo con los cient\u00edficos, los resultados del ensayo cl\u00ednico fueron prometedores, puesto que se constat\u00f3 una fuerte respuesta inmunol\u00f3gica espec\u00edfica en los pacientes vacunados, se observ\u00f3 un incremento significativo en la sobrevida global y en la supervivencia libre de eventos en una parte considerable de los ni\u00f1os evaluados y se demostr\u00f3 que se trata de una terapia segura y con un perfil de efectos adversos sustancialmente menor que la quimioterapia tradicional.<\/p>\n \u201cNuestra expectativa es llegar ofrecer una nueva opci\u00f3n terap\u00e9utica para las variantes m\u00e1s agresivas de este tumor pedi\u00e1trico. Esto es particularmente significativo en pa\u00edses en desarrollo, donde otras inmunoterapias de alto costo no se encuentran f\u00e1cilmente accesibles como parte del tratamiento multimodal del neuroblastoma\u201d, se\u00f1ala Daniel Alonso, investigador del CONICET, director del Centro de Oncolog\u00eda Molecular y Traslacional (COMTra) de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ) y uno de los responsables cient\u00edficos del estudio.<\/p>\n Hacia un nuevo tratamiento contra el neuroblastoma<\/p>\n En un trabajo publicado en 2011, del que particip\u00f3 Alonso, junto a colegas del CONICET y del Garrahan, se logr\u00f3 comprobar la sobreexpresi\u00f3n de una mol\u00e9cula llamada NeuGc-GM3 en muestras de neuroblastoma.\u00a0 \u201cAquel estudio, realizado con el Servicio de Patolog\u00eda del Hospital Garrahan, nos permiti\u00f3 comprobar que m\u00e1s del 80 por ciento de los neuroblastomas expresaba NeuGc-GM3, lo que sugiri\u00f3 la potencial utilidad de esta mol\u00e9cula como blanco terap\u00e9utico\u201d, afirma Alonso. Y agrega: \u201cDecidimos estudiar la posibilidad de reposicionar Racotumomab, que justamente promueve el desarrollo de anticuerpos contra NeuGc-GM3, para el tratamiento de esta enfermedad. Es importante destacar que fue la primera vez que se report\u00f3 en el estado del arte sobre la presencia de este blanco terap\u00e9utico NeuGc-GM3 en tumores neurales pedi\u00e1tricos\u201d.<\/p>\n Alonso tambi\u00e9n fue responsable cient\u00edfico del desarrollo de Racotumomab, en el que participaron equipos de la UNQ, UBA, CONICET, hospitales, otras instituciones y empresas nacionales. El medicamento es comercializado por el laboratorio farmac\u00e9utico argentino Elea, bajo el nombre \u2018Vaxira.<\/p>\n Ensayo cl\u00ednico de fase 2<\/p>\n El estudio se desarroll\u00f3 en el Hospitales Nacional de Pediatr\u00eda \u201cJ.P. Garrahan\u201d y Austral, junto al COMTra, siendo el sponsor el Laboratorio Elea. \u201cEl ensayo incluy\u00f3 a 39 pacientes pedi\u00e1tricos con neuroblastoma de alto riesgo. El esquema consisti\u00f3 en la aplicaci\u00f3n de cinco dosis iniciales cada 15 d\u00edas y, si la enfermedad permanec\u00eda estable, se continuaba con una dosis mensual de mantenimiento hasta completar 15 aplicaciones\u201d, afirma Walter Cacciavillano, m\u00e9dico onc\u00f3logo pediatra del Hospital Garrahan. Y contin\u00faa: \u201cEl objetivo era entrenar al sistema inmunol\u00f3gico de los ni\u00f1os para que reconociera y combatiera de forma sostenida los az\u00facares tumorales (glicanos como el NeuGc-GM3) que expresa el neuroblastoma, aplic\u00e1ndose justo despu\u00e9s de finalizar los tratamientos oncol\u00f3gicos tradicionales agresivos\u201d.<\/p>\n Seg\u00fan explica Valeria Segatori, biotecn\u00f3loga, investigadora del CONICET e integrante del COMTra, \u201cRacotumomab es una inmunoterapia activa de tipo vacunal, que estimula al propio sistema inmune del paciente para que reconozca y responda contra ant\u00edgenos presentes en el tumor. Funciona administrando el anticuerpo anti\u2011idiotipo racotumomab, que imita la estructura de una mol\u00e9cula propia de las c\u00e9lulas tumorales llamada NeuGc-GM3, induciendo la generaci\u00f3n de anticuerpos dirigidos al tumor\u201d.\u00a0 Y agrega: \u201cEn ese sentido act\u00faa como una \u2018entrenadora\u2019 del sistema inmune, pero su objetivo es tratar un tumor ya diagnosticado en el paciente, de ah\u00ed la denominaci\u00f3n \u2018vacuna terap\u00e9utica\u2019 ya que no previene la aparici\u00f3n de la enfermedad\u201d<\/p>\n En esa l\u00ednea, Guido Felizzia, m\u00e9dico hemato-onc\u00f3logo pediatra del Hospital de Garrahan, se\u00f1ala: \u201cEl prop\u00f3sito principal del estudio era ver si la aplicaci\u00f3n de Racotumomab con un esquema determinado de dosis lograba generar en los pacientes una respuesta inmune significativa\u201d.<\/p>\n Entre las conclusiones del estudio, los investigadores destacan que la inmunoterapia basada en el Racotumomab abre una alternativa terap\u00e9utica nueva, m\u00e1s econ\u00f3mica y accesible, que podr\u00eda prolongar la supervivencia y evitar las reca\u00eddas, con pocos efectos adversos asociados. Aunque advierten que a\u00fan resta seguir avanzando y consolidar la investigaci\u00f3n en fases posteriores, se\u00f1alan que abre una posible nueva opci\u00f3n terap\u00e9utica en la oncolog\u00eda pedi\u00e1trica.<\/p>\n
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\tAvances en la validaci\u00f3n cl\u00ednica de una terapia contra un tumor pedi\u00e1trico agresivo<\/p>\n